醋嘿唑龙/地夫可特是一种糖皮质激素的前体

　　杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。地夫可特（醋嘿唑龙）是一种糖皮质激素的前体。长久以来，它在全球多个国家内被用于治疗DMD。从作用机制上看，它能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。

　　在一项早期于美国进行的临床试验中，研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际，研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量地夫可特的儿童，其肌肉力量较安慰剂对照组有着显著提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。在另一项招募了29名患者，时长达104周的临床试验中，在肌肉强度等指标上，地夫可特相对安慰剂对照组也有着多个优势。

　　目前，地夫可特已被美国FDA批准扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。目前的标准治疗是一经诊断就使用Emflaza。我们相信在患者们依旧有不少肌肉量的时候尽早进行治疗，有望为2岁及以上的患者带来最大的收益。

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