Onasemnogene abeparvovec由AveXis公司(已被诺华收购)研发,于2019年5月24日获FDA批准上市,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),商品名为
Zolgensma®含有编码人运动神经元生存蛋白(SMN)基因的腺相关病毒9型(AAV9),以巨细胞病毒增强子和鸡-β-actin混合启动子作为调控元件。Zolgensma®是通过转染细胞表达正常SMN蛋白治疗SMA。支持Zolgensma®获批的临床试验显示(N=15),用药24个月后,低剂量组(N=3)有1人实现永久通气,高剂量组(N=12)虽然未实现永久通气,但全部生存下来。低剂量组病人在无支持的情况下,均不能坐下、站立及行走;而高剂量组在无支持情况下,9人可以保持坐姿30s以上(75.0%),2人无需协助进行站立、行走(16.7%)。
Zolgensma旨在通过提供人类SMN基因的功能副本,通过单次静脉注射(IV)持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展,从而解决SMA的遗传根源。值得注意的是,Zolgensma是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗SMA的基因疗法,包括那些诊断为未出现症状的患者。
2019-06-14
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