在研基因疗法Zynteglo有望获批治疗TDT患者

　　今日，bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。

　　这些TDT患者适合进行造血干细胞移植（HSC），但苦于找不到合适的人白细胞抗原（HLA）配型。预计在2019年的第二个季度和明年，Zynteglo将会分别会在欧洲和美国上市。值得一提的是，如若获批，Zynteglo将会是第一款用于治疗TDT的基因疗法。

　　β地中海贫血症是由于编码β珠蛋白的基因出现突变而导致的隐性遗传性血液疾病。不同基因型β-地中海贫血患者的症状严重程度不同，无法产生任何β珠蛋白的基因称为β0基因。携带两个β0基因拷贝的患者症状最为严重。值得一提的是，我国是地中海贫血症的高发地区。据《中国地中海贫血防治蓝皮书（2015）》的数据显示，我国地中海贫血致病基因携带者约3000万人。严重的地中海贫血症患儿若没有接受及时治疗，会在几年内早夭。

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