基因疗法LentiGlobin已获得美国FDA和欧洲药品管理局颁发的孤儿药资格

　　LentiGlobin已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和SCD；FDA还为该疗法治疗TDT颁发了突破性疗法认定。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。

　　借助积极的三期试验数据及FDA、EMA授予的“优先”资格，这一基因治疗最终可能获得监管批准，蓝鸟生物目前已经将其部分研发资源转向定价策略。目前预期的售价为210万美元，或许会更低，但该公司首席执行官Nick Leschly在接受《华尔街日报》访问时，强调了该基因疗法的“内在价值”，包括治疗后生活质量和停止输血时长的重大改善。他表示，“无论最终的治疗售价是否低于210万美元，这种类型贫血患者的临床需求都需要得到解决。”

　　毫无疑问，210万美元的价格高得惊人。目前市面上的基因治疗价格一路飙升。Spark Therapeutics用于治疗遗传性眼病的基因疗法Luxturna，每只眼睛的治疗费用约85万美元，而诺华公司的癌症细胞疗法Kymriah售价高达47.5万美元，吉利德的竞争药物Yescarta售价则稍微较低，为37.3万美元。

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