日前,Bluebird Bio(蓝鸟生物)公布了旗下即将获批的
TDT也称为重型β型地中海贫血症,是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗,患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展,包括终生频繁输血和铁螯合疗法,但仍存在重大的医疗需求未得到满足,例如严重发病和早期死亡的风险。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活。不幸的是,长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险,这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。
LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一
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