β-地中海贫血新药LentiGlobin的治疗效果怎么样？

　　LentiGlobin是蓝鸟生物研发的一种β珠蛋白基因疗法，曾提交上市申请，用于治疗β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血症，已获美国FDA和欧盟EMA认证的治疗镰刀状贫血症孤儿药。

　　β-地中海贫血是我国南方各省最常见、危害最大的血液遗传病，人群发生率高达10%以上，以广东、广西为主。因基因突变程度不同，地中海贫血表现多样，一般分为轻型、中间型和重型。据统计，中国的重症地贫患者约30万，而全球的患者以6万/年的速度增长。

　　2018年12月，LentiGlobin的临床一/二期研究Northstar（HGB-204）结果于ASH会议公布，使用LentiGlobin治疗的10名TDT和非β0/β0基因型患者中有8名实现了输血非依赖性（transfusion independence），截至2018年9月14日，这8名患者维持输血非依赖性，中位持续时间为38个月（21-44个月），总血红蛋白水平稳定，在最后一次研究随访时为9.7-14.1g/dL。使用LentiGlobin治疗TDT的成人和青少年患者的安全性通常与骨髓清除性预处理一致。血小板移植的中位时间为39.5（19-191）天。

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