脊髓性肌萎缩症新药Zolgensma的价格大约是多少？

　　基因疗法开发商面临的另一个难题是“Harvoni问题”——也就是说，对曾经难以治疗的疾病的功能性治愈，可能使这些疗法随着时间推移面临无用武之地，最终被废弃。这一点在诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法AVXS-101上显而易见，该基因疗法品牌名已确定为Zolgensma，正在接受美国FDA的优先审查，诺华已预测这款基因疗法将在2023年达到销售峰值。当然，如果所有流行病例都能治愈，那么在美国每年400例新患者的使用率将无法保证其14亿美元的年销售预测。

　　Zolgensma是一种靶向SMN1基因的一次性疗法，在两个分项结果中，该疗法均很显眼：平摊至每例患者的销售额为38.3万美元、净现值（NPV）为180万美元。Zolgensma至少需要表现的如此出色，才能证明诺华今年4月豪掷87亿美元收购其开发者AveXis的正当性。但从分析中得出最明显的结论是，基因治疗存在着很多的不确定性。

　　目前，基因治疗尚处于商业化初期阶段，预计2019年5月Zolgensma的上市将有助于该行业了解患者渗透以及保险公司支付意愿等问题。诺华已经指出，一例患者400万美元的定价是合理的，即使该公司表示永远不会这样做。实际上，接受基因治疗的患者预计会少得多。那么基因治疗行业使用高价格、低容量的战略可能更加难以站得住脚。

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