艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血患者的疗效怎么样？

　　2014年，艾曲泊帕被FDA批准用于难治SAA患者的治疗；上个月获批用于初治SAA的一线治疗。今年ASH上有多个中心报道了艾曲波帕的用药结果。

　　EBMT重再协作组，回顾分析了11年-17年共165例接受艾曲泊帕主要作为挽救或替代治疗的AA患者，中位随访时间14个月。ORR为64%，CR为20%，副反应率约30%，多为轻度到中度。 1年预期OS达到87%。

　　NIH也报道了一项II期临床试验。主要是艾曲泊帕用于非重型的再生障碍性贫血或单系血细胞减少患者。这是一个剂量增加试验，共入组34例患者，其中27例患者既往没有接受过ATG的治疗。患者药物耐受性良好，其中25例达到了药物的最大用药剂量300mg。中位随访时间16个月，其中有17例患者在治疗6个月的时候达到了治疗反应，11例在达到良好的血液学反应后停药，但8例需要再次用药。2例患者用药期间发生了细胞遗传学的异常，停药后异常克隆消失。

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