随着基因疗法治好了美国前总统卡特的黑色素瘤后,可谓是名声大噪,越来越多的基因疗法开始获得了FDA的批准,我们目前正在进行的基因疗法的相关海外医疗实验多大3000个左右。但是康安途告诉你基因疗法可不是仅仅只能治疗癌症这么简单,近段时间的研究表明,
在犬模型中,研究人员发现6周龄的幼仔中RPE发育缺陷明显。当研究人员使用OCT的非侵入性成像技术,来检查患有卵黄状黄斑变性的幼犬眼睛时发现,光照下幼犬的RPE-PR分离显着恶化,相反则减少。研究小组开发了一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗构建体,它携带了一份健康的犬或人类BEST1基因的拷贝,并将其注射到犬疾病模型中。结果证实,基因治疗已经恢复了RPE和PR细胞之间的“拉链”连接。当处理过的狗的眼睛暴露在光线下时,视网膜上的细胞分离并没有发生,疾病逆转在注射后的四周内非常明显。
综上所述根据
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2018-08-09
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