不适合移植的高危POEMS患者可用来那度胺/瑞复美治疗

　　目前，POEMS尚无标准治疗方法，主要的治疗策略是改善症状和恢复受累器官功能。广泛受累患者的全身系统治疗，主要包括3种治疗方案：（1）以烷化剂为基础的传统化疗：如马法兰、环磷酰胺联合糖皮质激素；（2）大剂量化疗+自体造血干细胞移植；（3）靶向新药：包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制和贝伐珠单抗。免疫调节剂（沙利度胺、来那度胺）和蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）已经广泛用于浆细胞疾病，如骨髓瘤的治疗。

　　北京协和医学血液科分析了2000年1月-2017年10月347例POEMS综合征患者的临床资料，比较了3种一线治疗方案的差异：a 自体造血干细胞移植（ASCT)；b 马法兰联合地塞米松方案（MDex）：马法兰10 mg/m2 + 地塞米松40 mg d 1–4，28天一疗程，9个疗程；c 来那度胺联合地塞米松方案（LDex）：来那度胺 10–25 mg d 1–21, 地塞米松 40 mg d 1, 8, 15, 22, 同时口服阿司匹林 100mg/天预防栓塞事件。总CRH率为46.4%，ASCT组高于MDex组。亚组分析发现，方案相关差异主要集中在中高风险组，低风险组无显著性差异。LDex组和ASCT组的CRH率无显著差异。

　　347例患者中有49例在随访期间死亡，其中2例死于移植相关发症。总体3年无进展生存率为80.5%，ASCT组（87.6%）明显高于LDex组（64.9%），但与MDex组（84.6%）无明显差异。总的3年OS为90.4%，治疗组之间没有差异。ASCT的应答率和PFS率最高，特别是对中高危患者，其原因可能是更彻底地根除浆细胞克隆。但是OS没有明显改善。LDex方案的有效率与ASCT相似，但是长期PFS并未显示优势，推测其原因是治疗周期太短，不足以维持长期有效。综合分析建议，ASCT对于高危患者有利，不适合移植的高危患者可以选择LDex方案并且推荐来那度胺/瑞复美的维持治疗，难治或者进展的POEMS综合征患者可以选择硼替佐米和贝伐珠单抗。

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