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该研究共入组29名患者,年龄在4.9个月至20岁,平均年龄7岁,患有罕见的中枢神经系统肿瘤,神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤,然后进行放射治疗。最终,12名符合条件的患者接受评估,患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3,ROS1和ALK基因融合。
实验结果:12名患者全部对
另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市,34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94%对该药有反应,其中12名患者的肿瘤完全消失。美国食品和药物管理局目前正在审查恩曲替尼的新药申请,以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定,一旦通过,将正式上市造福广大的癌症患者。
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