CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤的效果怎么样？

　　2018年美国血液学会年会（ASH2018）于12月1日至4日在圣地亚哥举行，这是关于血液疾病最新动态的最大型美国医学会议。每年的年会都会公布和发表世界各国的最新血液学进展，在今年的会议中治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法，BCMA靶点再次成为此次会议的焦点。

　　B细胞成熟抗原(BCMA)是一种肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族成员的膜蛋白，主要表达于晚期B细胞、短寿命增殖浆母细胞和长寿命浆细胞表面，并在一定程度上存在于记忆B细胞上，而在初始B细胞、CD34阳性造血干细胞和其他正常组织细胞中都不表达。BCMA对长寿命浆细胞存活起重要作用，但对维持正常B细胞稳态来说可有可无。

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，在血液系统恶性肿瘤中，MM属于第二常见病种。在MM病例中，BCMA在恶性浆细胞上的表达量显著高于正常浆细胞，在高达60%-70%的多发性骨髓瘤（MM）病例中均能发现BCMA的高表达。

　　12月2日，Celgene也宣布了治疗复发/难治性CLL患者的初始阶段1/2 Liso-cel数据，包括先前使用依鲁替尼治疗的高风险疾病患者。在严重预治疗的患者中观察到总回应率为81％，完全缓解率为43％。

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