目前,FDA还没有批准任何一种BCMA靶向的CAR –T细胞疗法,但这些药物在临床试验中表现出的有效性和安全性令人惊喜。比如新基生物公布了其正在进行的1/2 Evolve试验,评估JCARH125在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的效果和安全性。JCARH125是由新基生物旗下的Juno Therapeutics开发的抗BCMA CAR-T细胞疗法。在此次报告中,中位随访时间为11周,总的应答率(ORR)为82%。在最低给药剂量50x10^6 CAR -T细胞时,ORR为79%,43%的患者达到严格完全缓解(sCR)或完全缓解(CR)。
xazomib(NINLARO)是一种可逆性蛋白体抑制剂,它是首个进入3期临床试验并获准的口服蛋白酶体抑制剂。2015年,FDA批准Ixazomib、lenalidomide (Revlimid)和地塞米松联合疗法用于既往至少接受过一种治疗的
III期TOURMALINE-MM3是随机、安慰剂对照、双盲临床试验,研究
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