X连锁低磷血症新药Crysvita的治疗效果怎么样？

　　4月17日，FDA批准Ultragenyx公司的Crysvita上市，用于1岁及以上成人和儿童X连锁低磷血症（XLH）治疗。Burosumab是一种成纤维细胞生长因子（FGF）23抑制剂，本品的安全有效性已经在四项临床试验中得到了确认。

　　在这些试验中，94%的成人患者每月一次接受本品治疗后血磷值达到正常水平，而接受安慰剂治疗的患者只有8%达正常水平。在儿童患者中，高达94%-100%的患者经过本品每两周一次的治疗后，血磷值达到正常水平。

　　X连锁低磷血症是一种严重的罕见疾病，在美国大约有3千儿童和1.2万成人罹患此病。XLH不同于其他形式的佝偻病，维生素D治疗无效，Burosumab是该治疗领域的首药，尽管成为重磅炸弹的潜力不大，但也是突破性的。

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