艾曲泊帕(Eltrombopag)在难治性CTD-ITP患者中的疗效

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的出血性疾病，其特点是抗体介导的血小板破坏和抗原特异性T细胞介导的血小板生成障碍。ITP常见于结缔组织病(CTD)患者，特别是系统性红斑狼疮(SLE)和原发性干燥综合征(pSS)中，发生率分别为10%-15%和7.8%。传统治疗主要以糖皮质激素为主，但耐药性和副作用限制了其应用，而二线治疗如免疫抑制剂、静脉丙种球蛋白和脾切除等也存在疗效不佳或安全性问题。艾曲泊帕(Eltrombopag)是一种口服促血小板生成素受体激动剂，可通过促进巨核细胞增殖和分化改善血小板生成。尽管艾曲泊帕(Eltrombopag)在原发性ITP中表现出良好疗效，但针对CTD-ITP的研究较少。本研究旨在评估艾曲泊帕(Eltrombopag)在难治性CTD-ITP患者中的疗效和安全性，为临床治疗提供依据。

　　本研究共纳入52例患者，其中女性占82.7%(43例)，平均年龄45岁(范围18-81岁)。患者主要基础疾病为SLE(28例，占53.8%)和pSS(14例，占26.9%)，其余包括混合性结缔组织病(MCTD，9.6%)、未分化结缔组织病(UCTD，3.8%)等。基线时所有患者均有活动性疾病，血小板中位数为13×10⁹/L(范围1-30×10⁹/L)。经过中位6个月的治疗，36例患者(90%)实现持续总体缓解(包括完全缓解和部分缓解)，总体缓解率从第1个月的67.5%提高至第2个月的87.5%，第6个月达到95%。完全缓解率分别为45%(第1个月)、57%(第2个月)和75%(第6个月)。艾曲泊帕(Eltrombopag)治疗后，血小板计数显著增加，中位数在两周内达到50×10⁹/L(P=0.003)。SLE和pSS患者的疾病活动度评分显著下降(SLEDAI: P=0.016;ESSDAI: P=0.010)，且激素用量显著减少(P=0.004)。不良事件发生率为28.8%，主要为轻度输注反应和感染，无严重出血事件。

　　本研究表明，艾曲泊帕(Eltrombopag)在难治性CTD-ITP患者中具有显著的疗效，可快速提高血小板水平，降低疾病活动度，并具有类固醇节省作用。虽然治疗相关不良事件较少，但需密切监测患者反应以优化治疗方案。未来需要更大规模的随机对照研究验证其长期疗效和安全性。本研究为难治性CTD-ITP患者的个体化治疗提供了重要的循证依据。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：