低剂量维奈托克Venetoclax治疗AML的有效性和安全性

维奈托克Venetoclax(VEN)和阿扎胞苷(AZA)的组合可提高急性髓系白血病(AML)患者的生存结果并产生良好的反应。然而，由于治疗相关的毒性，通常会遇到剂量减少（或停药）的情况。因此，本研究旨在探讨低剂量维奈托克Venetoclax治疗AML的有效性和安全性。

这项观察性研究分析了在我们机构接受100mgVEN联合AZA14天的新诊断AML患者的特征和结果。共有36名患者入组，诊断时的中位年龄为64岁。中位随访15个月（范围4-29）后，整个队列的中位总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)分别为17(4-29)个月和12(1-28)个月分别为几个月。同时，整个队列的总有效率（ORR）为69.4％，CRc率为66.7％。亚组分析显示，NPM1突变和FAB-M5亚型与较高的缓解率相关，而不良ELN风险组则预示着较差的缓解。此外，ASXL1、NPM1和IDH1/2突变对PFS产生负面影响。

我们的研究优化了维奈托克Venetoclax加氮胞苷治疗AML患者的给药方案。有效率良好，中位生存期与早期报告的结果一致，为优化基于VEN的治疗方案提供了宝贵的见解。综上所述，尽管VEN剂量减少，但VEN联合方案对于现实世界中新诊断的AML患者的治疗是有效的。