艾曲波帕eltrombopag在患者中的临床反应数据

　　在开始治疗 12 周后，接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的 25 名患者中有 11 名（44%）在至少一个谱系中达到了主要反应标准。所有 25 名患者在入组时都依赖输注血小板，11 名有反应的患者中有 9 名在 12 周时不再需要输注血小板，其中 2 名患者也有血红蛋白反应，2 名也有中性粒细胞反应。其余 2 名有反应的患者在 12 周时仅符合中性粒细胞反应的标准。

　　11 名有反应的患者中有 7 名继续接受艾曲波帕（剂量为每天 150 毫克），中位时间为 16 个月（范围，8 至 32 个月）。在未继续接受艾曲波帕的4名患者中，2 名仅出现中性粒细胞反应，2 名因上述可能的毒性作用而停药。有反应的患者在血细胞计数方面继续有临床显着改善，有些人在其他谱系中也有反应；1名患者最终达到两个谱系的反应标准，6名患者最终达到三个谱系的反应标准。

　　显示了每个谱系患者血细胞计数的纵向测量值。共有 9 名患者出现血小板反应，最长随访时间血小板计数中位数增加 44,000/mm。共有 6 名患者出现红系反应血红蛋白水平中位数增加 4.4 g/dL。三名以前依赖红细胞输血的患者不再需要输血，一名患者因严重的铁超负荷而接受了放血。共有 9 名患者最终出现了中性粒细胞反应，中位数增加了 1350 个细胞/毫米，其中包括 4 名基线时出现严重中性粒细胞减少症的患者。有反应的患者的所有三个谱系的平均 (±SE) 血细胞计数总结。患有未经证实的白内障的患者5在12周时出现血小板反应，并最终出现持续 21 个月的三系反应，尽管仅在 9 周后停用了艾曲波帕。

　　在 11 名有反应的患者中，有 8 名在中位 10 个月内保持反应且未复发；其中 7 名患者继续接受艾曲波帕治疗。一名有中性粒细胞反应的患者在治疗 6 个月后复发；艾曲波帕被停用，她死于与严重中性粒细胞减少症相关的感染并发症。2 名无反应的患者发生克隆进化为 7 号单体；1 名患者在疾病进展为髓性白血病后死亡，另一名患者准备接受 HSCT。另外一名没有反应的患者在停药 6 个月后死于感染。每 6 个月通过骨髓检查和中期细胞遗传学分析评估的克隆进化和骨髓增生异常综合征。更多购买详情可咨询下方微信。