卡博替尼治疗罕见型甲状腺癌，2012年美国批准
美国国立癌症研究所估计在2012年56,460美国人将诊断有甲状腺癌和1,780将死于此病。约4%甲状腺癌是甲状腺髓癌，为罕见甲状腺癌之一。FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur，M.D.说：“在过去2年中卡博替尼是第二个被批准治疗甲状腺髓样癌和反映FDA承诺发展和批准为治疗罕见病药物，”“在2011年4月批准Caprelsa，有此罕见和难治疾病患者的治疗选择有限。”
美国FDA在其优先审评程序下在6个月内完成卡博替尼的申请审评。这个程序为可能提供治疗重要进展或当前没有治疗存在的药物提供一个加快6个月审评。卡博替尼因为意向治疗罕见病或情况还获得孤儿产品指定。卡博替尼是激酶抑制剂阻断涉及髓样癌细胞的发育和生长的异常激酶蛋白。在服用卡博替尼前至少2小时和后1小时患者不应进食。在一项涉及330例有甲状腺髓样癌患者临床研究确定卡博替尼的安全性和有效性。
卡博替尼治疗罕见型甲状腺癌，用卡博替尼治疗增加患者生存时间长度(无进展生存)，而有些患者，肿瘤大小减小(缓解率)。被给予卡博替尼患者无肿瘤生长生存平均11.2个月与之比较接受糖丸(安慰剂)患者平均4个月。结果还显示用卡博替尼治疗患者27%肿瘤大小减小平均持续接近15个月，而接受安慰剂患者未见减小。用卡博替尼治疗不延长患者生命。
2020-07-09
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