地夫可特/去氟可特用在5岁以上DMD患者治疗

　　2017年2月类固醇药物地夫可特（去氟可特）被FDA批准用在5岁以上DMD患者治疗；近期FDA批准地夫可特扩大适用范围，可治疗2-5岁的DMD患者。地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素，治疗杜氏肌营养不良。

　　此前，FDA还授予地夫可特优先审评资格。此前，已经获得了FDA的孤儿药资格，儿童罕见病疗法和快速通道的资格。如果获得批准，地夫可特将是美国第一个上市的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的疗法。目前还没有其他DMD治疗获得FDA批准。

　　DMD是一种致死性的X-连锁神经肌肉疾病。地夫可特是糖皮质激素类药物，生产商是PTC Therapeutics。安全性方面，与泼尼松相比，地夫可特的体重增加比例更少，但两者差异不具有统计学意义。而地夫可特的白内障患病率比泼尼松要高。

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