艾曲波帕/REVOLADE在SAA研究中耐受性很好

　　再生障碍性贫血(AA)是全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭，重型患者起病急、病情进展迅速，如不能得到及时有效治疗，患者常死于严重的出血或感染。从临床和实验室研究的证据表明，骨髓造血干细胞损伤，特别是造血干细胞和祖细胞（HSPC）作为主要机制造成AA相关的血细胞减少。急剧减少的HSPC池可以解释一些患者尽管重复使用IST，仍然全血细胞持续减少。因此，对那些看来治疗选择有限的患者，利用药物刺激HSPC的自我重生和增殖可能是一个合理的方法。艾曲波帕（REVOLADE）是什么？

　　TPO受体激动剂在AA中的应用，促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子，它可以促进血小板释放，增加血小板数量。艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物，美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中，除了增加血小板外，还具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢复造血功能。

　　在研究中发现大多数有效患者有1系的造血改善，但也可见到多系起效的患者。基线是网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。对大多数有效的患者，持续应用艾曲波帕进一步提高外周血细胞计数。尽管与治疗免疫性血小板减少性紫癜时相比剂量更高，艾曲波帕（REVOLADE）在的SAA研究中耐受性很好。除了罕见的可逆的转氨酶升高，没有出现剂量限制性毒性。

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