帕唑帕尼(pazopatinib)对纤维性肿瘤有一定的活性

　　帕唑帕尼（pazopatinib）是第一个获得软组织肉瘤适应症的TKI类药物，向对其前瞻性研究汇总如下，希望对临床应用中有所指导。2016年Benson等对既往一项2期临床试验和一项3期临床试验数据进行了回顾性分析，共分析了44例接受过2线以上的子宫平滑肌肉瘤患者，11%患者PR，57%患者SD，PFS(12周)达到了50%。中位PFS为3.0个月，中位OS为17.5个月。结果表明，相对于安慰剂组，治疗组明显延长了PFS和OS 。

　　2017年Samuels等报道了一项关于中高级别脂肪肉瘤前瞻性的2期临床研究，招募了41位患者。PFR12w为68.3%，显著大于40%的原假设值(P = .0002)。在第24周时，有39%的患者保持无进展，并且44%的患者经历了肿瘤控制(部分缓解或疾病稳定)。中位无进展生存期为4.4个月，中位总生存期为12.6个月。总体上最常见的不良事件是恶心，高血压，腹泻和疲劳，通常低于3级。这与既往一项研究结果差别较大，值得注意的是其招募的患者中未分化脂肪肉瘤占66%，粘液脂肪肉瘤占29%，多形性脂肪肉瘤占5%。

　　2019年Martin-Broto等在Lancet Oncol上报道了一项单臂多中心晚期恶性和去分化孤立性纤维性肿瘤的2期临床试验。共纳入36例患者(34例恶性孤立性纤维瘤， 2例未分化的孤立性纤维瘤)。中位随访时间为27个月。根据Choi标准51%患者获得了PR，26%患者SD，23%患者PD。按照RECIST标准，仅有6%患者CR或PR，60%患者SD，34%PD。中位PFS为5.6个月。中位OS未达到。这是帕唑帕尼治疗恶性孤立性纤维性肿瘤的首次试验，显示出具有一定的抗肿瘤活性。

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