帕纳替尼(ponatinib)联合传统化疗治疗急变期CML

　　尽管，TKIs的问世，使急变期慢性髓系白血病（CML）患者的预后有了改善，但大多处于急变期的患者在慢性期就已经对TKIs治疗失败。目前，对于急变期CML患者尚无标准化疗法，但大多数患者会接受2到3种化疗，或者使用一种TKI后进行异基因造血干细胞移植。在ponatinib（帕纳替尼）的PACE试验中，23%急变期CML患者达到主要遗传学缓解，12个月总生存率为20%。迄今尚无挽救性化疗联合ponatinib的前瞻性评价。

　　MATCHPOINT是一项确定ponatinib联合传统化疗（氟达拉滨、阿糖胞苷、伊达比星及G-CSF; FLAG-IDA）用于急变期CML患者治疗时最佳剂量的无缝I/II期临床试验。共纳入17例患者。8例为初治急变期CML患者，9例已经接受TKI治疗。11例患者出现临床缓解，定义为出现完全血流学缓解（3例）或者细胞遗传学缓解。1周期后5例患者达到主要分子学缓解。ponatinib联合FLAG-IDA的最佳剂量为30 mg，推荐所有患者使用。

　　此研究报告了首个ponatinib联合传统化疗应用于急变期CML患者的前瞻性试验。有效性-安全性模型结合了I期和II期试验，并确定其最佳剂量。研究者确认了FLAG-IDA + 帕纳替尼 30mg用于急变期CML患者可耐受，疗效和生存均有希望。目前急变期CML是一种罕见的并发症且预后很差，ponatinib联合FLAG-IDA为急变期CML患者带来了一种有希望的治疗方法。

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