鲁索替尼用于罕见血液癌的靶向治疗

　　鲁索替尼可以治疗抗性或耐受羟基脲的真性红细胞增多症（PV）成年患者。鲁索替尼是欧洲委员会为这些患者批准的第一个针对性治疗。再而，诺华鲁索替尼获得欧盟批准用于罕见血液癌的靶向治疗。血液癌是由PV是与血细胞过度生成相关的罕见且无法治愈的疾病，可引起严重的心血管并发症，如血块，中风和心脏病发作。

　　大约25％的PV患者发生羟基脲的抗性或不耐受，并被认为具有不受控制的疾病。这通常定义为血细胞比容水平大于45％，升高的白细胞计数和/或血小板计数，并且可能伴有衰弱症状和/或脾脏增大。鲁索替尼的批准基于关键的第三阶段RESPONSE临床试验的数据，证明显着较大比例的患者获得了血细胞比容控制的复合主要终点，而不使用静脉切开术和脾脏尺寸减小，疾病控制的关键措施，与鲁索替尼治疗相比较到最佳可用治疗（21％，分别为1％; p <0.0001）。在研究中，49％的鲁索替尼治疗患者中PV相关症状有50％以上的改善，而5％的治疗最佳治疗方案。

　　总体而言，非血液学不良事件（AEs）与PV和骨髓纤维化相似。在治疗的前32周内，鲁索替尼治疗组中最常见的3级或4级血液系统疾病是贫血（1.8％）和血小板减少症（5.5％）。最常见的非血液学AE是头晕（15.5％），便秘（8.2％）和带状疱疹（6.4％）[2]。三个最常见的非血液学实验室异常（任何等级）均为高胆固醇血症（30.0％），升高丙氨酸氨基转移酶（22.7％），天冬氨酸转氨酶升高（20.9％），主要为1级和2级。

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