曲美替尼(
上皮样血管内皮瘤(EHE)是一种罕见的血管恶性肿瘤,起源于血管内皮细胞,可发生于身体多个部位,以软组织(四肢)、骨骼、肝脏和肺为主。此病在美国每年的发病率不超过300例,大约占所有血管源性肿瘤的1%。在临床上,它被视为一种低到中等恶性程度的血管肉瘤,原因在于,与高度恶性血管肉瘤相比,上皮样血管内皮瘤不太可能发生转移,疾病进展较慢,复发时间间隔较长,生存时间较长。然而不幸的是,患者在诊断时往往已经出现全身扩散。2011年,克利夫兰诊所的Dr. Rubin及其团队通过对上皮样血管内皮瘤(EHE)的分子研究,确认此病的病因为一种融合基因突变。
目前国内大多数肿瘤科医生还不清晰对上皮样血管内肉瘤如何进行准确的分子判断。对于已发现的融合基因,FDA目前并没有已批准的标准治疗方案。但是,美国的科学家团队通过研究MEK抑制剂--曲美替尼对基因融合的作用,发现此种药物对治疗上皮样血管内皮瘤也可以起到很好效果。目前美国的多家医院正在开展使用
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