硼替佐米对复发性巨球蛋白血症有效吗？

　　CQ 3复发或难治性原发性巨球蛋白血症推荐什么方案？对初步治疗复发或难治的患者，挽救治疗需要考虑的因素如：对初步治疗反应的程度和持续时间，耐受性，患者的身体状况，如年龄和合并症，以及是否适合高剂量化疗联合HSCT。疾病相关的症状或并发症出现之后，应该开始治疗。

　　如果反应持续超过了12个月的不需要治疗时间，可以考虑与初步治疗同样的方案。对于持续时间短或耐药的患者，推荐使用与初步治疗不同的单药或不同药物联合治疗。除了推荐的初步治疗方案，硼替佐米、沙利度胺、来那度胺、苯达莫司汀和伊布替尼已经证实有效，但除了硼替佐米和苯达莫司汀，其他药都不被日本国民健康保险报销。而且，没有临床试验或大型对照实验对比这些方案。

　　一些研究显示了高剂量化疗联合自体HSCT或单独异基因HSCT在年轻患者中的效果。然而，没有随机对照研究支持他们的效果，而且时机和移植死亡率还没有被证实。这些治疗应该作为临床试验的一部分。如果患者适合高剂量化疗联合自体外周血HSCT，应该避免使用嘌呤类似物。

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