索拉非尼治疗骨肉瘤效果怎么样？

　　骨肉瘤是间质起源的异质性较高的恶性肿瘤，主要发生于儿童、青少年。对于未转移的患者，手术切除联合术后化疗可获得50%~70%的总生存（OS）率；而对于转移、复发或难治性患者，其总体生存率低于20%。总体来讲，一线方案治疗失败的骨肉瘤预后差，常用的二线方案效果欠佳，使得寻找新的靶向治疗药物迫在眉睫。肿瘤的生长和转移均依赖于新生血管的形成。

　　研究显示，骨肉瘤的肿瘤微血管密度（MVD）与预后密切相关，且促肿瘤血管生成因子如血管内皮生长因子（VEGF）等也是骨肉瘤预后的重要生物因子。美国国立综合癌症网络（NCCN）指南中，也明确推荐抗血管生存靶向药物作为晚期骨肉瘤患者的重要治疗手段。

　　在抗血管生成靶向治疗的研究中，意大利肉瘤协作组（ISG）用索拉非尼治疗难治性肉瘤患者，使30%~46%的患者增加了4个月的无进展生存（PFS）期，这是具有里程碑意义的事件，从此拉开了抗血管生成靶向药物临床试验研究的序幕。尽管如此，骨肉瘤患者的治疗现状并未如预期那样取得突破性进展，肿瘤的耐药性、异质性、不良反应等仍是需要克服的难题。

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