达希纳/尼洛替尼可让慢粒患者实现更高目标

　　15年前，虽然造血干细胞移植给患者带来希望，实现可治，但是移植毕竟受限于供者有无、患者年龄等多种因素。尼洛替尼（达希纳）等TKI药物的出现，打破了这种受限的治疗。如今，持续一线TKI治疗的慢粒患者的10年生存率已经可以达到85%~90%。从可控到可愈，慢粒治疗能否再有大的突破？实现持续的深度分子学反应（功能性治愈的标杆），就可能达成无治疗缓解。正是因为尼洛替尼显著的疗效，使医生与患者对治疗结果的预期不断升高，不仅活得时间长、活得质量好，部分患者还可能实现停药后长期缓解。

　　欧洲临床研究的数据表明，接受尼洛替尼一线治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中，6年随访发现累积56%的患者能够获得深层分子学缓解（MR4.5），而MR4.5这个指标是进入无治疗缓解研究的门槛条件。最新的无治疗缓解研究数据表明，获得持续MR4.5的患者停药后，中位随访48周后有超过一半的人维持无治疗缓解状态，无需药物治疗。尼洛替尼一线适应症获批，有望帮助慢性髓性白血病患者达到更早、更深的分子学缓解。

　　这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗，甚至使患者有希望达到无治疗缓解，从而减轻经济负担和提高生活质量。在最新《指南》的中，液明确了无治疗缓解就是功能性治愈，并进一步明确了更早更深的分子学缓解是患者最终实现无治疗缓解的基础。控制慢粒，目前简便而灵敏的检测方法是PCR。定期PCR疗效检测，为与患者讨论和评估病情创造良好条件，及时知道病情是否得到很好的控制，有无停药的机会及是否已达到治愈的目标，停药才安心、放心。

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