尼洛替尼/尼罗替尼是如何在帕金森氏症中发挥疗效的？

　　众所周知，尼洛替尼/尼罗替尼是治疗慢粒白血病的药物。日前，一个研究小组宣布，尼洛替尼小鼠研究和小部分帕金森病患者中获得了积极的试验结果。现在，他们已经进一步了解了尼洛替尼是如何在帕金森氏症患者中发挥疗效的。75名帕金森病患者参与的二期研究结果显示，尼洛替尼可以降低作为该疾病标志的毒性α-突触核蛋白团块的水平，蛋白团块的较少会增加患者大脑中多巴胺的水平。

　　根据另一份报告，观察到尼洛替尼对于运动功能和认知结果的治疗改善，且帕金森病和痴呆症患者初期接受该药物治疗，疗效会更显着。参与临床治疗的患者中，有1位患者治疗前一直坐着轮椅，治疗后能够自主走路；有3位患者能够说话、正常表达，改善了病患生活质量。但也有学者警告称，此次试验的样本量过小且缺乏对照组，因此无法排除安慰剂效应的影响。

　　尼洛替尼是一种小分子选择性Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，由诺华公司开发，每天两次、推荐剂量为400毫克。在帕金森氏症的研究中，研究人员发现，这种药物以较低剂量的方式可以改善帕金森氏症的生物标志物。当患者使用尼洛替尼时，我们观察到患者体内DOPAC和HVA水平迅速上升。此次2期试验的首席研究员、该论文的第一作者Fernando Pagan表示，目前如何将其转化为临床结果还有待观察，根据ClinicalTrials.gov网站的信息显示，该试验预计将在2020年中完成。

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