FGFR基因突变的癌症患者可以使用新药Balversa治疗

　　FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族主要包括 FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4 4种亚型，各亚型均具有与配体结合的胞外区、跨膜区和受体磷酸化的胞内区的结构特点。是负责细胞增殖和分化的酪氨酸激酶信号通路的一部分。FGFR分子改变可导致异常的FGF/FGFR信号，促进细胞增殖、新血管生成、侵袭、转移、抗凋亡等，这与广泛的人类恶性肿瘤有关。

　　目前，FGFR小分子抑制剂均靶向激酶结构域中的ATP结合位点，大致分为两类：非选择性FGFR抑制剂和选择性FGFR抑制剂。目前的趋势集中在开发被认为具有更好安全性的选择性FGFR抑制剂。FDA批准上市的 FGFR 抑制剂：美国时间2019年4月12日，FDA加速批准 Balversa (Erdafitinib) 用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。成为了首款获批针对转移性膀胱癌的靶向药物。

　　该批准是基于一项2期临床试验结果，共有87名晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者入组，基因突变的形式主要是FGFR3点突变，比如R248C,S249C,G370C,Y373C；或者是FGFR2、FGFR3的融合，比如：FGFR3-TACC3,FGFR3-BAIAP2L1,FGFR2-BICC1,FGFR2-CASP7。结果显示总体有效率为32.2%。

　　FDA在批准 Erdafitinib 上市的时候，也批准了一款伴随诊断试剂盒与 Erdafitinib 一起使用，这个伴随诊断试剂盒是：QIAGEN 的 therascreen®FGFR RGQ RT-PCR Kit，这也是被批准检测FGFR基因突变的第一个基于qPCR的伴随诊断试剂盒，可检测出mUC患者肿瘤组织中存在的FGFR基因改变。如果检测到一个或多个 FGFR3/FGFR2 基因点突变或融合，患者可能适合 Erdafitinib 治疗。

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