多发性骨髓瘤(简称MM)是肿瘤性浆细胞在骨髓中多灶性恶性增生所致的一种疾病。专家预估,中国的MM年发病率为2/10万~3/10万,预估全国总患者数量约18万人。“治愈”是治疗MM的医生的终极目标,目前仍被认为是一种不可治愈的血液恶性肿瘤。但是随着新的治疗药物和治疗方式的开发,如免疫调节剂来那度胺(
MM是一种高度依赖骨髓微环境的血液肿瘤,而来那度胺具有免疫调节、杀伤肿瘤细胞、改善骨髓微环境等作用。来那度胺在MM全程治疗中发挥不可或缺的作用,使患者的无进展生存时间(PFS)和总生存期(OS)显著延长。大部分患者有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染、肾功能不全等病症,进展期非常痛苦。北京协和医院血液内科李剑教授说“长期疾病控制是MM患者的治疗目标”。目前,来那度胺被美国食品药品监督管理局批准唯一用于多发性骨髓瘤患者的维持治疗用药。
2018年国外
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