帕博西尼可一线治疗软组织肉瘤中的脂肪肉瘤

　　抗肿瘤靶向药物已成功应用于多种类型肿瘤的治疗。近年来已发现多种靶向药物应用于晚期或不可切除的软组织肉瘤（STS）的治疗，疗效获益明显。培唑帕尼是一种特异性抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的靶向TKI。2012年4月26日被美国FDA批准二线治疗除脂肪肉瘤以外的转移性STS。鉴于PALETTE和中国真实世界研究数据，考虑培唑帕尼是FDA唯一获批治疗STS的靶向药物，但在中国尚未获批STS适应症，该指南II级推荐培唑帕尼用于晚期STS二线治疗（脂肪肉瘤除外）。

　　瑞戈非尼的II期研究（REGOSARC）发现对脂肪肉瘤无效，但对滑膜肉瘤和平滑肌肉瘤效果较好。安罗替尼的II期研究发现可显著延长滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤和腺泡状软组织肉瘤的PFS。由于安罗替尼和瑞戈非尼均未在中国获批STS适应症，证据级别为2B类，故指南III级推荐二线治疗。通常情况下，靶向治疗用于不可切除或晚期STS的二线治疗。但有些特殊病理亚型由于缺乏标准、有效的一线化疗方案，所以特定的靶向药物可以考虑用于特定类型不可切除或晚期STS的一线治疗，如：安罗替尼、培唑帕尼和舒尼替尼可以用于腺泡状软组织肉瘤的一线治疗。

　　CDK4抑制剂帕博西尼可以用于高分化/去分化脂肪肉瘤的一线治疗；克唑替尼和赛瑞替尼用于ALK融合的炎性肌纤维母细胞瘤一线治疗；依维莫司和西罗莫司用于恶性血管周上皮样细胞瘤的一线治疗；伊马替尼可以用于隆突性皮肤纤维肉瘤的一线治疗。虽然目前这些特殊病理亚型研究的证据级别偏低，但综合考虑，指南予以III级推荐（腺泡状软组织肉瘤除外，II级推荐安罗替尼一线治疗）。

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