万珂/硼替佐米的临床治疗效果怎么样？

　　万珂，又名硼替佐米。2003年5月，美国FDA批准万珂在美国用于多发性骨髓瘤（MM）治疗，在2008年，硼替佐米被美国FDA批准用于MM患者的初始治疗。2014年8月晚些时候，本届政府批准万珂重新治疗成人多发性骨髓瘤患者，这些患者之前曾对万珂治疗做出反应，并在完成既往治疗后至少复发6个月。该药物是一种N-保护的二肽，可以写成Pyz-Phe-boroLeu，它代表吡嗪酸，苯丙氨酸和亮氨酸，用硼酸代替羧酸。

　　治疗效果：两项开放性II期临床试验（SUMMIT和CREST）确定万珂1.3 mg / m2（含或不含地塞米松）在21天周期的第1,4,8和11天给予静脉推注的疗效在重度预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中最多8个周期。 III期APEX试验证明硼替佐米1.3 mg / m2优于高剂量地塞米松方案（例如中位TTP 6.2 vs 3.5个月，1年生存率80％vs 66％）。实验用途：万珂已经进行了系统性红斑狼疮（SLE）的试验，并且似乎可以降低疾病活动和浆细胞数量，但12名患者中有7名因副作用而退出，其中一些是严重的。

　　已经研究了万珂/硼替佐米用于治疗抗体介导的移植肾排斥。一项研究发现，使用高剂量静脉注射免疫球蛋白和基于硼替佐米的治疗方案似乎是有用的，特别是与使用低剂量静脉注射免疫球蛋白，血浆置换术和利妥昔单抗治疗的历史组患者相比时。提醒：硼替佐米与30％的患者有周围神经病变;偶尔会有痛苦的。对于患有先前存在的神经病变的患者，这可能更糟。此外，还可能发生导致中性粒细胞减少和血小板减少症的骨髓抑制。

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