艾曲博帕(Revolade)对SAA患者的有效率是多少？

　　在艾曲博帕（Revolade）获批治疗成人重型再生障碍性贫血(SAA)之前，疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。因此，SAA病人总是有很大风险被感染或出血，危及生命。

　　SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST或造血干细胞移植。IST治疗的病人中，有1/4到1/3对治疗没有反应，有效的患者中约30%-40%会发生复发，症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中，约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。

　　在关键试验中，IST治疗无效的SSA患者接受艾曲博帕（Revolade）治疗后，约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中，最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。欧盟委员会的批准适用于所有28个欧盟国家，包括冰岛、挪威和列支敦士登。在2014年8月，美国FDA批准，对IST治疗不满意的SAA患者，可每天使用一次艾曲波帕。

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