多吉美/索拉非尼治疗晚期甲状腺髓样癌的利弊分析

　　甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺恶性肿瘤的5%，有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者，手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者，则需要在术后配合全身治疗。近几年靶向治疗在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展，酪氨酸激酶抑制剂凡德他尼及卡博替尼已被证实可延长患者无进展生存时间，目前已通过FDA批准成为治疗晚期甲状腺髓样癌的规范用药，也为罹患该病的患者带来了希望。然而，仍会有人提出疑问：是否会有更好的药物？为此，一些医疗团队聚焦于多吉美(索拉非尼)，一种对晚期分化型甲状腺癌有确切疗效的靶向药物，并开展相关试验来探索其治疗晚期甲状腺髓样癌的利与弊。

　　Luciana等回顾分析了2011至2015年间12例服用多吉美治疗转移性甲状腺髓样癌患者的情况，患者平均年龄为48岁，平均肿瘤直径为8.1 cm, 主要转移部位为肝、骨、肺以及纵膈淋巴结。10例(83%)为散发性，2例检测到RET基因突变。入组患者在服用多吉美前有系统化疗史或放疗史，值得注意的是，其中一个患者曾是卡博替尼Ⅲ期临床试验的入组患者并接受了卡博替尼治疗。这些病例中多吉美初始剂量为400 mg，每天两次，中位治疗持续时间为11个月，中位随访时间为15.5个月。数据收集截止时，仍有2例（16%）患者接受治疗，最终分别口服多吉美治疗16个月和34个月。

　　接受多吉美治疗后，入组患者平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml，大部分患者（92%）出现了降钙素水平的降低，60%的患者出现CEA水平降低。此外，在服用多吉美后，40%患者的转移性甲状腺癌相关症状（如腹泻、面色潮红、骨痛）明显改善，1例患者先前被诊断有异位ACTH综合征，服药后皮质醇增多症明显缓解。该患者持续服用了多吉美14个月，后续发生皮质醇增多症复发，同时影像学检查也提示疾病进展。入组患者服用多吉美后出现的不良反应有手足综合征，体重下降，疲劳，食欲减退，腹泻，皮炎及胃炎，其中3-4级不良反应发生率为手足综合征（25%），体重下降（25%），腹泻（8%）和皮炎（8%）。

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