来那度胺/雷利度胺能治疗MDS患者的贫血吗？

　　如何治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的贫血？ESA是del（5q）低危MDS（LR-MDS）一线选择，出现法英的可能型很高。但重组促红细胞生成素 (EPO)过高者，预测对ESA无反应或反应短暂。需持续输血者，可予以来那度胺（雷利度胺）治疗，反应率70%，反应时间2年。MDS004研究中，约40%患者5年时发展为急性髓系白血病。

　　TP53突变者采用来那度胺治疗较少可能获完全细胞遗传学缓解，发生白血病概率高于无TP53突变者。因此，del（5q）LR-MDS携带TP53突变者或来那度胺治疗期间出现TP53突变时应视为另一类疾病，需加强监测。一研究表明，TP53突变等位基因负荷小于20%的MDS预后较好。

　　除TP53外，TET2和RUNX1突变也增加del（5q）LR-MDS进展可能。即使无疾病进展，来那度胺治疗也会失败，应评估是否适合allo-HSCT或临床研究。3期安慰剂对照研究评估了来那度胺治疗ESA难治性非del（5q）RBC-TD的疗效，27%患者的脱离红细胞输注(RBC-TI)超过8周，反应时间8.2个月。有研究表明，ESA耐药的LR-MDS来那度胺和ESA联合治疗能显著提高反应率，但反应时间无改善。

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