硼替佐米治疗多发性骨髓瘤的成本效益分析

　　目前硼替佐米在中国的临床适应症包括复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)，以及不适合大剂量化疗及干细胞移植的初治MM患者。随着卫生经济学在医保决策中的应用，硼替佐米方案在MM患者中的成本效益研究(CEA)不断涌现。不同于具有较强的内部和外部有效性临床研究，CEA往往会因为研究设计、模型参数来源和估计方法、研究对象所在的卫生体制的不同而产生较大的偏差，导致经济学证据的错误理解，误导医保决策。本综述通过总结硼替佐米方案在MM患者中的成本效益研究，寻找可能导致硼替佐米方案成本效益产生偏差的主要因素，为国内硼替佐米治疗MM的CEA提供支持。 

　　根据成本效益分析研究中患者类型，将入选的文献分为3个亚组：干细胞移植之前诱导治疗，不适合干细胞移植的一线治疗，一线治疗失败后的复发或者难治的多发性骨髓瘤。硼替佐米治疗方案在MM各治疗阶段的CEA主要集中在中、高收入国家，影响其成本效益的主要因素是治疗方案获得的生存时间。由于通常选用随机对照研究作为临床效果的数据源，硼替佐米在随机对照试验中的生存优势也奠定了其成本效益优势。即使在不同国家，采用头对头直接比较的临床试验证据的CEA中，硼替佐米方案的成本效益也能够保持相对一致的结果。

　　对于不适合干细胞移植MM患者的一线治疗，硼替佐米治疗相对于MPT治疗的成本效益结果存在明显差异，由于没有直接比较两种治疗方案的临床对照试验，只能在分析中采用间接比较法，由此可能产生不同的临床疗效比较结果，影响CEA。在四项采用间接比较方法的CEA中，有三项研究均估算出硼替佐米治疗相对于MPT能获得更多的生存时间或QALY，只有英国的研究采用生存曲线比对法估算出硼替佐米治疗的生存时间略低于MPT(6.64年vs.6.66年)。

　　详情请访问  肿瘤  https://www.kangantu.com/