地拉罗司对儿童镰状细胞病患者的长期有效性和安全性如何？

　　地拉罗司(Deferasirox)被批准为镰状细胞病（SCD）的铁鳌合剂，但是关于其治疗儿童患者的长期有效性和安全性数据有限。一项研究对其疗效进行了探索。这项回顾性研究纳入62名东伦敦和埃塞克斯临床血红蛋白病网络的定期输血儿童患者（中位年龄9.2 ±3.2岁）。疗效检测包括每月的血清铁蛋白（SF）检测和每年的R2 MRI评估肝铁浓度（LIC），安全性标记包括血清肌酐酸和丙氨酸转氨酶（ALT）。

　　地拉罗司治疗平均持续时间为2.5±1.4年，第36个月的平均剂量为25mg/kg/d。治疗开始时的平均SF为2542 ±952 ng/mL，第36个月增加至4691 ±2255 ng/mL（P =0.05）。首次扫描的平均LIC为10.3mg/g干重，在随访扫描中未出现明显增加。LIC和SF的相对变化之间存在显着的关联（R2 = 0.66，P < 0.001）。53%的患者发生可逆性转氨酶升高，可能是由于药物引发的肝炎。调查问卷的响应表明50%以上的儿童服用地拉罗司时发生困难，通常是由于味道难闻。

　　结果显示50%以上的SCD儿童对地拉罗司的铁过载控制不充分。导致这一结果的原因是频繁中断剂量，还是耐受性和依从性差或药物的疗效差尚不清楚。研究者建议进行进一步研究来证实这些结果，并优化这一患者群的铁鳌合剂。

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