艾曲波帕(REVOLADE)对重型再障患者持续有效的因素是什么？

　　研究中所观察到的艾曲波帕（REVOLADE）的临床疗效为艾曲波帕体内刺激人造血干细胞增长提供了强有力的证据。在特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者中，停用艾曲波帕后会出现复发。与之相反，在重型再障患者中，维持足够的造血功能并不需要艾曲波帕的持续治疗，这可能与两种疾病的临床发病机制不同相关。

　　再障患者中，艾曲波帕能直接刺激造血干祖细胞来促进生理性的造血干细胞数量的恢复。而在ITP患者中，艾曲波帕则超生理性刺激巨核细胞来达到提升血小板的目的。ITP治疗研究中，艾曲波帕起效的剂量是低于我们再障研究中的剂量。再障研究中，患者获得治疗疗效的剂量需每天至少100mg。这可能是因为相对ITP患者巨核细胞的刺激，再障患者治疗中需要更高浓度的艾曲波帕以及更长时间的治疗。　　

　　在目前的重型再障研究中，5例患者在艾曲波帕（REVOLADE）停药后仍然保持着脱离输注的状态，而且外周血细胞数及骨髓细胞构成接近甚至达到正常水平（其中4例脱离治疗后继续随访12个月以上）。特别是，这5例患者中有3例治疗前病情较重、且3轮IST治疗无效，这个现象表明终止免疫攻击是艾曲波帕对重型再障患者持续有效的一个因素。　　

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