硼替佐米(Bortezomib)治疗多发性骨髓瘤的成本效益分析

　　硼替佐米（Bortezomib）治疗方案在多发性骨髓瘤(MM)各治疗阶段的CEA主要集中在中、高收入国家，影响其成本效益的主要因素是治疗方案获得的生存时间。由于通常选用随机对照研究作为临床效果的数据源，硼替佐米在随机对照试验中的生存优势也奠定了其成本效益优势。即使在不同国家，采用头对头直接比较的临床试验证据的CEA中，硼替佐米方案的成本效益也能够保持相对一致的结果。

　　对于不适合干细胞移植MM患者的一线治疗，硼替佐米治疗相对于MPT治疗的成本效益结果存在明显差异，由于没有直接比较两种治疗方案的临床对照试验，只能在分析中采用间接比较法，由此可能产生不同的临床疗效比较结果，影响CEA。在四项采用间接比较方法的CEA中，有三项研究均估算出硼替佐米治疗相对于MPT能获得更多的生存时间或QALY，只有英国的研究采用生存曲线比对法估算出硼替佐米治疗的生存时间略低于MPT(6.64年vs.6.66年)。

　　在采用直接比较的临床随机对照试验作为疗效数据来源的CEA中，硼替佐米治疗方案相对于其他干细胞移植前的诱导治疗方案，在不适合干细胞移植患者中相对于美法仑/泼尼松，以及在复发/难治性MM患者中相对于维持疗法、沙利度胺和高剂量地塞米松，都具有较强的成本效益优势。同时，在入选的研究中存在的间接比较或者使用不同模型导致的硼替佐米治疗方案与沙利度胺/美法仑/泼尼松，以及与来那度胺/地塞米松的临床效果差异，仍需进一步澄清在MM患者中的临床疗效，重新评估硼替佐米治疗方案相对于沙利度胺和来那度胺治疗方案的成本效益。

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