癌症新药Vitrakvi（Larotrectinib）的优缺点有哪些？

　　Vitrakvi®为第一个TRK抑制剂。既往研究出的小分子酪氨酸激酶抑制剂的作用受体有EGFR、VEGFR家族、PDGFR家族、胰岛素受体、FGFR家族，Vitrakvi®为第一个神经营养因子受体酪氨酸激酶抑制剂，作用于TRK家族受体，有高度的特异性。Vitrakvi®为首个批准“不区分肿瘤类型”，基于肿瘤起源的抗肿瘤化学药物。在临床试验中，Vitrakvi的疗效在多种肿瘤类型中的表现都非常一致，参与试验患者的肿瘤类型多达17种；FDA已经授予larotrectinib孤儿药资格和突破性疗法认定。Vitrakvi®有口服胶囊剂型和口服溶液剂型，年龄1个月以上有适应症的婴幼儿至老年人均可使用，疗效与年龄不相关。

　　Vitrakvi®的缺点：1、Vitrakvi®覆盖的病例数极少。Vitrakvi®虽然广谱，覆盖治疗的实体肿瘤类型多，但其FDA明确规定，Vitrakvi®是用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。虽然NTRK是泛癌种靶点，但是在常见的肿瘤中，NTRK融合发生的概率极低，所以Vitrakvi仅仅对很少的肿瘤患者有奇效。

　　2、Vitrakvi®价格昂贵。口服胶囊形式的Vitrakvi采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。但是拜耳承诺，如果患者在治疗的前三个月没有显示临床益处将退还费用。

　　3、Vitrakvi®在中国大陆买不到，印度也无仿制药。larotrectinib 2018年11月26日仅在美国上市，据悉，研发厂商也提交了欧洲联盟申请，但是目前尚未获得欧洲药品管理局批准。但中国大陆未上市，在中国，进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。如果国内上市，还需做临床试验，现今，老百姓无法购得，更谈不上报销。鉴于其覆盖的病例数少，印度是否会仿制，也很难预测。目前国内也有公司在做类似药物TRK抑制剂的研发和临床研究，暂时还没有上市。

　　4、使用Vitrakvi®需要进行的基因监检测项目很难获得。包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。许多患者无法获得这种测试，这意味这款药物的临床应用和市场前景昂贵且艰巨，后期使用患者的病例数量和临床数据跟踪也将十分缓慢。

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