尼达尼布(nintednib)具有作为DMD治疗药物的潜能

　　肌营养不良（DMD）是一种以进行性骨胳肌萎缩为特征的遗传性疾病。抗肌萎缩蛋白的缺乏导致肌肉收缩过程中肌纤维膜的不稳定，进而导致肌肉坏死、肌肉组织被纤维及脂肪组织取代。一些抵抗组织纤维化的治疗方法已经被研究出来，本文报道了一种酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布（nintednib）在DMD小鼠模型中所起的作用。

　　尼达尼布在体外能降低人类成纤维细胞的增殖和转移能力，还能降低纤维化基因如COL1A1, COL3A1, FN1, TGFB1, PDGFA等的表达。我们对7只DMD模型鼠进行一个月的尼达尼布治疗，用药量为60mg/kg/天。电生理学检查发现接受尼达尼布治疗的小鼠动作电位幅度上升，同时运动单位电位形态得到改善。组织学检查发现骨骼肌纤维化的区域显着减少。　　

　　对接受尼达尼布（nintednib）治疗的小鼠模型的mRNA表达水平监测发现纤维化基因COL1A1, COL3A1, FN1, TGFB1, PDGFA等的表达下调。Western blot技术显示骨骼肌细胞Ⅰ型胶原蛋白（胶原蛋白形成纤维）的表达量下降。总的来说，用尼达尼布治疗抗肌萎缩蛋白疾病小鼠模型一个月后能够延缓肌肉纤维化的过程，这提示尼达尼布具有作为DMD治疗药物的潜能。　　

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