为什么NICE不推荐尼洛替尼和大剂量伊马替尼治疗慢性髓性白血病

　　CML是特征为费城染色体（Ph）易位致BCR-ABL融合的一种骨髓增生性疾病，伊马替尼是首种上市的针对该靶点的TKI及首种小分子靶向抗肿瘤药。因其疗效突出，2001年，美国FDA基于Ⅱ期单臂试验加快批准其成为慢性期CML一线用药。这对于临床医疗和药物研发均有里程碑似的意义。

　　然而，部分CML 患者存在原发性伊马替尼耐药，长期使用也可导致继发性耐药，提高用量收效甚微且不良反应增加。达沙替尼和尼洛替尼均为第二代产品，可使伊马替尼耐药人群获得细胞遗传学和分子学缓解，2006年和2007年，美国FDA分别基于单臂试验结果批准其上市，2010年又基于与伊马替尼相比较的随机对照试验结果批准了这两种药物一线治疗CML的适应证。　

　　伊马替尼的费用高昂及耐药性均限制了其应用，此外，该药专利即将到期也是个问题。而与该药相比，两种二代药疗效无显着提高，成本却显着增加。因靶点相同，仅药物活性增强，不可避免在长期使用后出现耐药，故不能从根本上解决临床难题，这应为NICE作出此决定的主要原因。目前，干细胞移植仍是治愈CML的唯一手段。　

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