CAR-T疗法在白血病治疗领域发挥了巨大的作用

　　诺华于2017年8月30日宣布，美国FDA批准Kymriah™静脉输注悬浮液-首个嵌合抗原受体T细胞CAR-T疗法用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。Kymriah是新型、一次性的免疫细胞疗法，利用患者自身T细胞来对抗癌症。10月18日，FDA批准Kite制药的Yescarta (KTE-C10)用于治疗特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者。Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，是第一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

　　随着现代医学的发展，近年来，白血病的治疗取得了可喜疗效，尤其是儿童白血病的疗效明显好于成人。早在2012年，六岁的女孩艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之际，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。细胞注射到体内后，艾米丽迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。医生当时认为她不可能再活过来。

　　直到有一天，他拿到的检测报告显示，艾米丽体内的白细胞介素6蛋白激增，表明她的免疫系统不断攻击自身！医生决定给艾米丽使用一种免疫抑制药物，称为妥珠单抗（tocilizumab）。给药后几小时内，艾米丽的情况立即变好。第二天她醒过来时，正好是七岁生日。进一步检测结果显示，她体内的癌细胞完全消失了。此后，她在接受CAR-T细胞疗法治疗的5年后仍然没有复发。从那开始，CAR-T一战成名！

　　以上两件标志性的事件意味着CAR-T疗法将真正从临床试验阶段走向产业化阶段，也点燃了资本市场对于CAR-T技术的高度关注。有分析表明，CAR-T疗法未来的市场空间预计在1000亿美元级别。

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