帕博西尼(PALBOCICLIB)治疗高分化脂肪肉瘤有效吗

　　高分化和去分化脂肪肉瘤目前几乎没有效果特别显著的靶向药。靶向药帕唑帕尼针对软组织肉瘤的同时特地把脂肪肉瘤排除在适应症之外了，因为有效率相对于其它类别的软组织肉瘤偏低。在高分化和去分化脂肪肉瘤中，>90%的患者被证明有CDK4的扩增，而帕博西尼（PALBOCICLIB），是辉瑞研发的特异性较高的CDK4和CDK6抑制剂。那帕博西尼治疗此类疾病疗效如何呢？

　　在第一期的临床试验中，有两名进展中的高分化/去分化脂肪肉瘤患者在服用帕博西尼（PALBOCICLIB）以后分别获得了2.5年和>5年的肿瘤稳定期，可以说结果是相当好的。现在已经有两组二期临床的结果了，第二个临床试验较第一个用药减量，但结果还是优于其它靶向。每个患者每天服用200mg的帕博西尼， 持续14天，然后7天暂停用药。以此类推21天为一个周期。　　

　　帕博西尼（PALBOCICLIB）治疗达到12周后无进展生存期的患者占66%，大大超过了此类临床试验的预期（>40%算理想，<20%算不理想）。中位无进展生存期为18个星期。其中一名患者取得了部分有效（也就是肿瘤缩小了30%)，但部分有效在帕博西尼用药74周时才出现。截至结果发表，仍由4位患者用药接近或超过1年并还在持续用药，说明有部分患者可以取得较长期的肿瘤稳定效果。　　

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