来那度胺主要用于具有5q缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合征所致的输血依赖性贫血患者的治疗。使用来那度胺治疗的多数患者在3个月内不需要在输血,来那度胺为这种罕见病的患者提供了一个新的选择方案。多发性骨髓瘤来那度胺合用地塞米松(Dexamethasone)治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和疗效良好,中位PFS为37个月。少量来那度胺能够大大提高免疫系统中用于对抗病菌、肿瘤等入侵者的化学物质数量。套细胞淋巴瘤来那度胺治疗套细胞淋巴瘤中表现出了抑制肿瘤和抗增殖作用,对于那些复发/难治性套细胞淋巴瘤患者在不适合强化化疗或干细胞移植时,使用来那度胺可延长患者的中位生存期,毒性也都在可控制的范围内。
来那度胺(
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