CAR-T疗法实现产业化给全球的癌症患者带来希望

　　2017年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）专家对诺华公司嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）技术全票通过。随后，诺华的Kymriah和Kite（Gilead）的Yescarta两个细胞治疗药物相继获批，将这一疗法实现产业化，给全球的癌症患者带来了希望。这一消息无疑给国内细胞技术业界打了一针兴奋剂。

　　部分业内人士笑称，“隔壁老王的孩子中了状元，不明白邻居李大妈激动个啥。”然而，我却认为这种激动是在情理之中的。因为对于任何一个行业来说，政策无疑都是非常重要的导向和发展助力。2017年对生物制药、免疫治疗等领域是一个转折点，不管是美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）还是中国的CFDA，正在向行业传递一个明确的信息，“突破创新，我们将予以批准”。果不其然，在诺华“破冰”获FDA批准上市之后，细胞疗法的利好消息扑面而来。2017年12月22日，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》并对相关问题进行解读，正式开启中国CAR-T元年，为我国细胞治疗产品作为药品规范化产业化生产拉开序幕。CAR-T作为一种新的治疗方案，它的根本原理是：利用病人自身的免疫细胞，来攻击和清除病人体内的癌细胞。近年来，CAR-T疗法广泛地被认为是治愈癌症的新曙光，尤其在急性白血病和非霍淋巴瘤等治疗领域，越来越多的成功案例让它备受瞩目。在政策落地的过程中，技术发展是其中的重要驱动。1989年，美国科学院院刊（PNAS）上首次报道了第一代CAR-T疗法。2011年以后，CAR-T疗法逐渐应用于临床试验当中。

　　2012年，6岁的美国小女孩艾米丽·怀特海德成为全球首位接受CAR-T疗法的儿童。5年后，已经痊愈的艾米丽被《自然》杂志评选为2017年十大人物，“一个战胜白血病的年轻女孩开启了癌症治疗新的时代”，评语如是说。当技术发展到一定程度，势必会达到一个“临界点”，实现从小众到慢慢被大众接受的过程，除了技术上的更迭加速，还在于出现了越来越多的治疗成功案例，也让患者看到了“希望”。事实上，CFDA发布的政策并非“空穴来风”，早在2016年末，CFDA就发布了第一个征求意见稿，确定CAR-T细胞治疗产品将以药物开发进行监管；2017年5月22日，科技部官网发布了《关于对国家重点研发计划干细胞及转化研究等6个重点专项2018年度项目申报指南征求意见的通知》，2017年6月6日，国家科技部和卫计委员等六部委又联合印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》。2017年进入下半年，干细胞相关政策出台愈加频繁。深圳、广州、上海分别出台了地方性政策，重点促进干细胞技术推广，海南省更是计划在全国率先开展干细胞临床应用……这些积极的信号表明，细胞治疗时代或将到来，鼓励支持的具体技术标准和细则出台已经是大势所趋。

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