Kymriah是全球首个获批上市的
FDA生物制剂评估中心总监Peter Marks对此表示:“Kymriah是首例以细胞为载体的基因治疗方法,可满足儿童和年轻人对这种严重疾病的重要需求。这类患者存在非常有限的选择,而Kymriah的出现不仅为这些患者提供了一种新的治疗方案,更重要的是在临床试验中可以显示出有希望的缓解率和提高存活率的治疗方案。
ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症,在ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成,因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。同时,该疾病恶化进展程度非常快,是美国最常见的儿童癌症,据美国癌症研究所估计,每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL,ALL可以是T-细胞或B细胞来源,B细胞是最常见的,而Kymriah此次被批准用于患有B细胞ALL的儿科和年轻成人患者,适用于复发难治性ALL患者,这类患者所占比例有15-20%。Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗,每个剂量的
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2018-05-26
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