CAR-T细胞治疗的真实效果怎么样？哪里有CAR-T细胞治疗方法

　　目前，使用CAR-T疗法得到很好的治疗效果的患者有许多，其中艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）是最为出名的。在没有新的治疗选择的情况下使用了CAR-T细胞治疗方法，之后癌症完全消失并且截止到现在已经生存了五年之久。也正是由于出色的治疗表现，CAR-T细胞治疗方法获得FDA全票通过上市。

　　宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）医院为比尔和其他几名成年人进行的这项开创性治疗方法，为儿童临床试验铺平了道路。2012年，六岁的艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之际，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。像比尔一样，她也出现癌症完全消失的情况。CAR-T疗法涉及从患者的血液中提取称为T细胞的白细胞（免疫系统的步兵），将其冷冻并将其送至诺华在新泽西州的细胞生产工厂，在那里研究人员使用灭活的HIV片段对T细胞进行遗传修饰，使它们可以发现和攻击癌细胞。最后修饰后的T细胞（即CAR-T细胞）被重新冷冻、送到医院、并输送到患者体内。

　　一旦进入人体内，T细胞数量将爆发式增长，从步兵变成一个军团。细胞疗法最大的问题集中在安全性。以往的研究发现，细胞疗法引起的严重副作用很多，因此引发了人们对广泛使用的担忧。激活免疫系统是一把双刃剑，它既是有效的抗癌方法，同时也会给患者带来威胁。细胞疗法最常见的副作用之一是细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome），会引起高热和流感症状，在某些严重情况下可能会使患者丧命。另一个主要的副作用是神经毒性，会导致暂时的意识混乱或潜在致命的脑肿胀。费城儿童医院（Children's Hospital of Philadelphia）的Stephan Grupp医生是该院癌症免疫治疗计划的主任，领导早期的儿科研究以及诺华的全球试验。他说：“新疗法的核心在于安全地治疗患者。有效性只关注一点就够了，但安全性需要全面关注。”

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