国内血液肿瘤患者什么时候可用上CAR-T疗法？

　　中国癌症患者何时能用上CAR-T技术？有两条不同途径的疗法，正在加速赶奔中国的路上：直接引进、独立研发。CAR-T领域的三家“战斗机”是，诺华（Novatis）、朱诺和凯特。诺华的Kymriah、凯特的Yescarta已上市，朱诺的JCAR017也被看好。国内药企复星医药和药明康德，分别与凯特、朱诺成立合营公司，引进或开发获批产品相同或相似结构的产品。不过，美国成熟的产品，进入中国市场，也要重新进行临床试验，估计，中国市场最早2020年、甚至2019年便会有第一款CAR-T产品获批。

　　中国本土企业力争进入第一梯队，加速自主研发努力实现弯道超车。美国临床试验注册网站（ClinicalTrials）显示，中国企业登记的临床试验为158个，只比美国少7个。国内临床审批正在加速：据不完全统计，原CFDA目前受理了约14个CAR-T细胞治疗临床申请。原CFDA为临床审批降低了门槛。2017年12月发布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》规定：利用已有人体试验数据，或可免除动物试验；不同程度接受非注册临床试验数据，但需满足申报注册临床数据要求；以两个阶段临床试验代替传统三期临床，鼓励主动与CDE保持沟通确保方案设计合理性。

　　CAR-T带来的收益，对于企业极具诱惑。高昂的费用，则让绝大多数患者止步。Yescarta在获批后的两个月内，在美国只有5例患者获得治疗，超过200人在等待。在目前的CAR-T细胞生产工艺中，仅在提取白细胞与T细胞两个环节，就要占用整个GMP生产线几天的时间，其间还会损失大部分细胞，这使得成本居高难下。上市的产品，成本都在10万美元以上。“即使在美国发达的医疗保险下，如此昂贵的药物，也难有可持续发展性。”在CAR-T细胞制备阶段，国内绝大多数临床试验采用的是病毒转染，国外已经有新的手段诞生。

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