目前为止芦可替尼药品在国外临床上的应用的效果还是非常的理想,根据临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。实质上芦可替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。
我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。英国骨髓纤维化研究和诊治指南(2014)推荐PMF患者在以下情况首选芦可替尼治疗:症状性脾脏肿大,影响生活质量的PMF相关症状,PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见芦可替尼临床地位渐已凸显。芦可替尼最常见的3/4级血液学不良反应为贫血(24.5%,1例停药)、血小板减少(11%,3例停药)以及粒细胞减少(3.1%)。除无力(2.5%)外,其他3/4级非血液学不良反应发生率均很低。这与之前的两项Ⅲ期COMFORT临床试验的结果一致,显示了芦可替尼在中危-1MF人群中具有与中危-2和高危MF人群中一致的安全性和有效性。
芦可替尼药品适用治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后
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